درمان بیماری های عصبی با ژن درمانی

روش جدیدی با استفاده از سلول های بنیادین برای افزایش تعداد سلول‌های ایمنی ذخیره شده در مغز کشف شده است که می تواند در نهایت بیماری های مختلف عصبی را درمان کند

ژن درمانی بیماری عصبی

: اخیراً طی  مطالعهٔ تحقیقاتی، روشی مفید در ارتباط با بیماری‌های نورولوژیکمعرفی گشته (روش میکروگلیا) که در آن با استفاده از تزریق سلول‌های بنیادی داخل بطن‌های مغز به بازسازی و تأمین سلول‌های ایمنی مغز پرداخته‌اند. از آن‌جا که بطن‌های مغز محل تولید مایع مغزی نخاعی می‌باشد عمل جذب‌ این سلول‌ها سریع‌تر انجام می‌شود و سلول‌های بنیادی پس از رسیدن به غلظت مناسب در جوار بافت آسیب‌دیده آزاد ‌‌می‌شوند.

الساندر‌‌‌ا‌‌ بیفی  ( Alessandra Biffi )، مدیر برنامهٔ ژن‌درمانی در مرکز اختلالات خون و سرطان اطفال دانا فاربر ( Dana_Farber) بوستون ‌و رییس تحقیقات، طی بررسی در مورد بیماری‌های ذخیره‌کنندهٔ لیزوزوم‌ها ( LSD s)، دربارهٔ بیماری متابولیک ارثی که در اثر یک جهش ژنتیکی سلول‌های این افراد نمی توانند آنزیم لازم برای فعالیت‌های متابولیکی را تولید کنند و نهایتاً منجر به آسیب اعضا یا بافت‌ها می‌شود، تجربیاتی داشته‌است.

بیماران LSDs عموماً از طریق تزریق آنزیم غایب به داخل گردش خون (تنها راه درمانی ممکن در اغلب موارد) درمان شده‌اند. اگر چه این روش در مورد بیمارانی که علایم‌دار شده‌اند کارساز نیست، چرا که انتقال‌دهنده‌های خونی مغزی در آن‌ها از رسیدن آنزیم به مغز ممانعت می‌کنند. سال‌ها پیش بی فی و همکارانش تلاش کردند این مشکل را با استخراج سلول‌های بنیادی از مغز استخوان بیماران ال‌اس‌دی و مهندسی آن در راستای تولید آنزیم موردنظر حل کنند. این سلول‌ها مجدداً به داخل گردش خون تزریق می‌شدند و قادر بودند از میان حمل‌کننده‌های خونی مغزی عبور کنند. اخیراً آن‌ها سلول‌های بنیادی مهندسی‌شده را به داخل بطن‌های مغز موش‌ها تزریق کرده‌اند که سریعاً منجر به تولید سلولهای شبیه میکرو گلیا می‌شود و نهایتاً به رشد و ساخت آنزیم دلخواه منجر می‌گردد. این نتایج در مجلهٔ Science Advance  انتشار یافته‌است.

زمان سپری‌شده در روش جدید بسیار مهم است، چرا که در ژن‌درمانی از طریق گردش خون  زمان مناسب جهت رسیدن به مغز و پیوند به بافت آن محدود است. از طرفی تنها بیمارانی که علایم‌دار نشده‌ بودند با روش قبلی قابل‌درمان بودند؛ ولی امید است که در آینده با انجام تزریق داخل بطنی بیماران علامت‌دار هم بهبود یابند. البتهLSDs  در دستهٔ بیماری‌های ژنتیک نادر وابسته به فرد است اما می‌توان آن‌ها را در یک گروه مشترک قرار داد؛ چنانچه این روش درمبارزه با موقعیت‌های مشابه که در بزرگسالی افراد را درگیر می‌کند کارساز باشد می‌تواند به عنوان ابزاری‌گسترده‌تر تلقی گردد .

بازسازی بخشی از مغز موش‌های تحت درمان سلول‌های ایمنی مهندسی‌شده منجر به تقسیم گستردهٔ سلول‌ها در طول نود روز پس از تزریق شده‌است. بیفی به فتوریسم اعلام کرده که روش مذکور در حال حاضر در موقعیت‌های آسیب مغزی از قبیل LSDs که به سیستم عصبی مرکزی صدمه رسیده‌است، کاربرد دارد ولی بعدها در بیماران با ضایعات عصبی حادث در بزرگسالی کارساز خواهد بود. از مزایای این روش این است که روند درمان سریع‌تر پیش می‌رود و آثار ضایعات ایجادشده در گذر زمان پاک خواهدشد. به‌علاوه در کمترین مدت از پیشرفت بیماری سیستم عصبی جلوگیری می‌شود که خود می‌تواند پیش‌گیری خوبی برای این بیماران باشد .

درباره نویسنده