درمان کاهش تدریجی شنوایی به کمک ترمیم ژن کریسپر جدید

دانشمندان نشان داده‌اند که می‌توانند نوعی کاهش شنوایی پیشروندهٔ ناشی از جهش ژنتیکی را با استفاده از ابزار ویروایش CRISPR-Cas9 متوقف نمایند.

کاهش تدریجی شنوایی به کمک کریسپر

کریسپر درمان کاهش تدریجی شنوایی

تقریباً نیمی از تمام موارد ناشنوایی توسط عوامل ژنتیکی ایجاد می‌شود. درمان ضعف شنوایی ارثی دشوار است. در حال حاضر، دانشمندان نشان داده‌اند که می‌توانند نوعی کاهش شنوایی پیشروندهٔ ناشی از جهش ژنتیکی را با استفاده از ابزار ویروایش CRISPR-Cas9 متوقف نمایند. گروهی که به رهبری دیوید لیو در دانشگاه هاروارد تزریق پروتئین CRISPR را انجام دادند، قادر به هدف قراردادن جهش ژنتیکی ناشی از نوعی ناشنوایی در گوش‌های موش بودند. موش‌های مورد استفاده در این مطالعه، یک کپی جهش یافته از ژن Tmc1 را در کنار نسخهٔ سالم ژن داشتند که موجب ناشنوایی ناگهانی آن‌ها می‌شد. درمان یک‌مرحله‌ای با CRICPR سبب کاهش ناشنوایی در موش شد.  نتایج حاصل در مجلهٔ نیچر به چاپ رسید.

جهش در ژن Tmc1 از نوع غالب است، بنابراین حضور تنها یک نسخه از زن جهش‌یافته منجر به کاهش شنوایی وسیعی در انسان و موش خواهد شد. این جهش سبب از بین رفتن سلول‌های گوش موش می‌شود، به گونه‌ای که در طول زمان قادر به شناسایی اصوات نخواهد بود. موش‌های حامل یک کپی از ژن جهش‌یافتهٔ Tmc1 پس از گذشت چهار هفته به میزان قابل ملاحظه‌ای شنوایی‌شان کاهش می‌یابد و عمدتاً پس از هشت هفته ناشنوا می‌شوند. در انسان این روند اغلب در دوران کودکی آغاز می‌شود و می‌تواند چند دهه ادامه یابد.

اما هنگامی که ابزار ویرایش CRISPR-Cas9 به یکی از گوش‌های موش تزریق می‌شود، سلامتی و بقای سلول‌های مویی در این گوش نسبت به گوشی که درمانی دریافت نکرده بود، افزایش یافت.

کاهش تدریجی شنوایی به کمک کریسپر

موش‌های دارای ژن جهش‌یافته تحت درمان، طی هشت هفته به صداهای بلند پاسخ می‌دادند. در حالی که موش‌هایی که بدون درمان مانده بودند، هیچ واکنشی به صداهای بلند نداشتند. لویی در نظراتی که با فوتوریسم به اشتراک گذاشته بود اظهار کرد:

هنگام مشاهدهٔ بهبود شنوایی در گوش‌های تزریقی نسبت به گوش‌های بدون درمان، بسیار هیجان زده بودیم؛ به ویژه به دلیل عدم اطمینان از مشاهدهٔ نتایج خوب حاصل از کشت سلولی در موجود زنده.

کپی جهش‌یافته از ژن Tmc1 تنها در حرف از تک رشته DNA متفاوت است. با این حال، لیو و تیم او توانستند قالب پیشین را از بین ببرند و در نهایت با استفاده از ابزار CRISPR Cas9 آن را ترمیم نمایند. به گونه‌ای که لیو این اتفاق را «غافلگیرکننده و دلپذیر» توصیف می‌کند.

علاوه بر این، با وجود ترمیم (تغییر) تنها بخش اندکی از سلول‌های هدف، محققان بهبود مناسبی را در  سلامت سلول‌های مویی گوش مشاهده کردند. این تیم همچنین شاهد پیشرفت قابل توجهی را در شنوایی موش‌های تحت درمان مشاهده کردند. در طی چهار هفته، موش‌های تحت درمان نسبت به موش‌های بدون درمان، قادر به شنیدن صداهایی تا کمتر از پانزده دسی بل بودند. با وجود چالش‌های موجود بر سر این موضوع، این موفقیت‌ها برای درمان مناسب هستند.

حرکت رو به جلو، روش‌های انتقال، بهبود کارایی و تحقیق دربارهٔ عوارض جانبی بالقوه، اولویت‌های اصلی هستند. لیو امیدوار است آزمایش‌های بیشتری در مدل‌های حیوانی انجام گیرد، همچنین وی امیدوار است تحقیقات بیشتری دربارهٔ استفاده از تکنیک مشابه برای درمان بیماری‌های دیگر با مؤلفهٔ ژنتیکی انجام شود.

این گام‌ها برای درک و پاسخ به این مسأله که آیا این روش می‌تواند متخصصان پزشکی را به سوی راهی جهت درمان ناشنوایی هدایت کند، بسیار مهم هستند. لیو بیان می‌کند:

پیش از کاربرد این رویکرد در انسان، نیاز به اجرای فعالیت‌های بسیاری است.

درباره نویسنده